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▉ 臨床試驗申請（IND）

一般流程包括 ：準備IND材料 、遞交IND 、藥品評價和研究中心（CDER）初步審查 、安全性審查 、作出答複 。

因為Ⅰ-Ⅲ 期臨床在整個藥物研發過程中非常重要 ，大獎國際重點講一下這部分 。

傳統意義上 ，新藥的臨床研究分為I/II/III期 ，後來 II 期又分成 IIa 和 IIb（很大程度上是因為腫瘤藥物研究） ，接著出現了 0 期研究的概念（很大程度上也是因為腫瘤藥物的研發） 。然後又有人提出 ，0/I 期為早期臨床研究 ，IIa 為中期臨床研究 ，IIb 和 III 期為晚期臨床研究 。

0 期

目的是在滿足一定的統計學要求的前提下 ，在有限的樣本量（通常不超過20） 、有限的時間內（每個患者的治療期常不超過數周） ，初步判斷一個研究藥物是否有效 、某個劑量是否有效 ，是否應繼續開發下去 ，附帶看一下某些療效判斷方法是否可行 。

從目的角度 ，0 期研究也是初步判斷藥物的效果 ，類似 II 期（尤其是IIa） ，所以 0 期的設計 ，類似 IIa 的單臂研究 ，但是由於樣本量小 、又要滿足一定的統計學要求 ，所以也有其特點 ，設計起來其實可能更為複雜 。

I 期

I 期通常摸索劑量（dose finding, dose-ranging） ，藥代（PK）和藥動（PD） ，樣本量也不大（一般不超過20 ，或者20左右） 。尤其是PD ，通常會使用交叉研究 ，因為交叉研究有其特點 ，適合此類設計目的 。

II 期

II 期是初步判斷療效的和安全性的（其實安全性貫穿研發始終） ，所以一般稱為safety & activity研究（SA研究） 。有多種做法 ，根據不同的臨床疾病環境 ，以及既往數據等 ，可以采取單臂，平行對照的RCT 等 ，終點一般選擇surrogate ，而不是 clinical outcome 。如果分 IIa 和 IIb ，則 IIa 往往是單臂 ，樣本量一般不會過百 ；IIb 則往往是平行 RCT 。

III 期

III 期是嚴格的驗證藥物效果的驗證性臨床研究 。很多會議上介紹臨床研究 ，往往以此類研究為模版進行介紹 ，在假設檢驗的框架下進行介紹 。

一般流程包括 ：準備NDA材料 、提出NDA 、初步審查 、正式接受、實質審評 ，再到材料評審和現場檢查 ，最後得到審評結果 。

申報資料主要由五大模塊組成 ：

①行政和法規信息

②概述:藥物質量 、非臨床 、臨床試驗的高度概括
③藥品質量詳述
④非臨床研究報告
⑤臨床研究報告

NDA特殊審評程序

①優先審評（Priority Reviews）適用於能夠在治療 、診斷或預防疾病上比已上市藥品有顯著改進的藥品 ，優先安排NDA審評 。

②加速審批（Accelerated Approval）用於治療嚴重或危及生命疾病的藥品 ，且存在合理並能夠測量的“替代終點”（Surrogate endpoint） ，即藥物預期的治療效果的指標 ，變通審評標準 ，利用“替代終點”審評 。

③快速通道（Fast-track）用於治療嚴重或危及生命疾病的藥品 ，且有潛力滿足臨床尚未滿足的醫學需求 ，早期介入 ，密切交流 ，分階段提交申報資料。

▉ 上市後研究

這一階段為臨床監測期 ：IV期臨床 ，受試者要大於2000例 ，同時要進行社會性考察 。

▉ 上市後再審批（一般上市後4-10年）

這一階段目的是重新審核NDA中的有效性和安全性 。